مهنة المال

تقدم عقار ضمور العضلات الشوكي التابع لشركة Isis Pharmaceuticals في تجارب المرحلة الثانية

ما الفيلم الذي يجب رؤيته؟

يوم الأسبوع:

النوع:

يكتب: فيلم مسلسل

المصدر: http://www.flickr.com/photos/epsos/

إلى خبر صحفى من شركة ايزيس للادوية (NASDAQ: ISIS) أعلنت يوم الجمعة عن دراسة المرحلة الثانية لتقييم عقار الشركة الاستقصائي لعلاج ضمور العضلات الشوكي ، والمعروف باسم ISIS-SMN ، والذي تم تصميمه لعلاج جميع أنواع ضمور العضلات الشوكي. وقالت الشركة يوم الجمعة إن الطفل الأول خضع لجرعة 12 ملليغرام من ISIS-SMN في منتصف المرحلة بعد أن أكمل الجرعات في ثلاث مجموعات أولية من 3 ملليغرام و 6 ملليغرام و 9 ملليغرام.

يتم تقديم الدراسة للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) الذين أكملوا الجرعات في دراسات إيزيس السابقة. تُجري إيزيس أيضًا دراسة جارية مماثلة للرضع المصابين بنوع أكثر شدة من ضمور العضلات الشوكي ، والذي تم تمديده. قالت إيزيس يوم الجمعة إن الرضيع الأول في الدراسة قد تلقى الجرعة الرابعة في المرحلة الثانية من دراسة الجرعات المتعددة وتصعيد الجرعة ، بعد أن تلقى الجرعات الثلاث الأولى.

كم يبلغ ارتفاع كام نيوتن بالقدم

SMA هو مرض وراثي يهاجم الخلايا العصبية الشوكية للشخص ، وهي المسؤولة عن التواصل مع العضلات الإرادية مثل عضلات الذراع وعضلات الساق. عندما يتم تدمير الخلايا العصبية في العمود الفقري ، تضعف العضلات ، مما يؤثر في النهاية على قدرة الشخص على المشي والتحدث والتنفس والبلع. لا يوجد علاج حاليًا لهذا المرض ، وتختلف شدة المرض من فرد لآخر ؛ بعض الأشخاص الذين تم تشخيص إصابتهم بالضمور العضلي الشوكي يكون لديهم متوسط عمر طبيعي مع المرض ، بينما بالنسبة للآخرين ، يمكن أن يكون مميتًا.

يؤثر SMA على ما بين 30.000 إلى 35.000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان. الرضع الذين يعانون من نوع شديد من SMA ، المعروف باسم النوع 1 SMA ، لديهم متوسط عمر متوقع يبلغ عامين فقط ، بينما الأطفال الذين يعانون من النوع الثاني SMA ، وهو أقل شدة بقليل ، لديهم عمر أقصر بشكل ملحوظ ولا يمكنهم الوقوف بشكل مستقل.

ستتلقى إيزيس دفعتين هامتين للدراستين بمبلغ إجمالي قدره 7.3 مليون دولار من أجل استمرار الدراسات والنهوض بها. يتم إجراء الدراسات بالشراكة مع بيوجين ايديك ، وهي شركة أدوية مقرها ماساتشوستس.

قال بي لين بارشال ، رئيس العمليات في إيزيس: 'نتوقع هذا العام إحراز تقدم كبير في هذا البرنامج وغيره من البرامج التي نعمل عليها مع فريق Biogen Idec'. 'تتقدم دراسات الجرعات المتعددة المستمرة للرضع المصابين بالنوع 1 والأطفال المصابين بالنوع الثاني والنوع الثالث SMA ، ونتطلع إلى مشاركة بيانات الخط الأعلى من هذه الدراسات هذا الربع ونتائج أكثر تفصيلاً في الأكاديمية الأمريكية اجتماع طب الأعصاب في أبريل '، بحسب بيان صحفي صادر عن إيزيس.

تم تصميم عقار إيزيس ISIS-SMN لتغيير التضفير لجين وثيق الصلة من أجل زيادة إنتاج بروتين SMN. منحت إدارة الغذاء والدواء `` إيزيس '' حالة الدواء اليتيمة وقامت بتتبع الدواء بشكل سريع لعلاج المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي.